Bambini curati con Hiv: “Storica scoperta italiana”

bambini curati con Hiv

La notizia che aspettavi da una vita. Sono passati 15 dall’inizio dei lavori di ricerca al San Raffaele di Milano, ma i risultati sembrano straordinari: la cura di due malattie ereditarie utilizzando il virus dell’Aids funziona. L’Hiv potrebbe essere usato per trattare due gravi malattie ereditarie: sei bambini, infatti, dopo tre anni di trattamento hanno mostrato benefici.

I sei bambini  oggi corrono, vanno a scuola, praticano kung fu o giocano a pallone, erano stati colpiti da due malattie genetiche: la sindrome Wiskott-Aldrich (che provoca un deficit del sistema immunitario e delle piastrine del sangue) e la leucodistrofia metacromatica (che causa la paralisi progressiva di nervi, muscoli e cervello). I medici sono riusciti a isolare le staminali dal midollo osseo dei bambini (prelevato dall’anca), poi le hanno sottoposte a terapia genica con l’Hiv e infine le hanno reinfuse nei piccoli pazienti, senza problemi di rigetto. In teoria il trattamento dovrebbe valere per tutta la vita.

La ricerca è stata guidata da un gruppo di scienziati dell’Istituto San Raffaele Telethon per la Terapia Genica di Milano (Tiget), capeggiato da Luigi Naldini. In 15 anni di lavoro il costo per le sperimentazioni non ha superato i 30 milioni di euro.

Tra le bimbe malate anche la piccola Sofia, diventata il simbolo della lotta delle associazioni per la libertà di cura con cellule staminali e a favore del metodo Stamina.

“Tre anni dopo l’inizio del trial clinic, i risultati ottenuti dai primi sei pazienti sono molto incoraggianti”, ha commentato – come riporta l’Agi – Naldini, “la terapia non è solo sicura, è efficace e cambia la storia clinica di queste severe patologie. E’ il coronamento di 15 anni di studi”.

In particolare due studi – uno di Alessandra Biffi e colleghi, l’altro di Alessandro Aiuti e colleghi – hanno indicato che i vettori lentivirali derivati dall’Hiv, sviluppati a partire dal 1996 grazie a un lavoro di Naldini, sono più efficaci degli altri vettori, oltre che più sicuri, nella terapia genica. Biffi e colleghi si sono occupati di tre piccoli pazienti con leucodistrofia metacromatica, causata dala mutazione del gene ARSA: le staminali geneticamente modificate hanno espresso enzimi funzionali ARSA molto presto dopo l’infusione e le cellule hanno espresso questo enzima ad alti livelli. A distanza di due anni, la terapia ha fermato il progresso della malattia.

Nel secondo studio, coordinato da Aiuti, una terapia genica simile è stata usata contro la sindrome di Wiskot-Aldrich, raro disordine che causa immunodeficienza, dovuto a mutazioni nel gene WAS. Anche in questo caso sono state usate staminali ematopietiche e un vettore lentivirale: i sintomi della malattia, come infezioni ed eczema, si sono attenuati o sono spariti da 20 a 32 mesi dopo la terapia genica. Inoltre, e’ stato escluso l’incremento di rischio leucemia. Una buona notizia per la ricerca italiana, ma soprattutto per i piccoli sei bambini che sono tornati a sorridere.

E intanto, con un tweet, sono arrivati anche i complimenti del ministro dell’Istruzione, dell’Università e della Ricerca, Maria Chiara Carrozza: “Complimenti ai ricercatori del San Raffaele per le loro importanti scoperte, ottenute con metodi scientifici rigorosi e sacrifici di anni”.

Twitter Carrozza

 

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