Leucemia mieloide, a grandi passi verso la guarigione

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La leucemia mieloide cronica (Lmc) ha una frequenza di circa 15 nuovi casi per milione per anno, che in un Paese come l’Italia vuol dire circa 900 nuovi casi ogni anno. Oggi, 4-5 pazienti su 10, tra quelli che, grazie alla terapia, ottengono la risposta molecolare completa, ovvero un livello talmente basso di cellule leucemiche residue da non poter piu’ essere evidenziato con le comuni tecniche di monitoraggio, potrebbero arrivare a sospendere la terapia perche’ guariti dalla malattia.

Il messaggio giunge da Bologna, dove si riuniscono i massimi esperti dell’ematologia italiana in occasione del convegno ‘Cml Path to cure: Communicate Meet & Link to build the Path to Cure’ e si fa il punto sulle prospettive di cura di una malattia che oggi, in alcuni casi, puo’ essere guarita.

E’ una vera e propria rivoluzione – evidenzia una nota – quella che coinvolge la leucemia mieloide cronica, che fino a qualche anno fa sembrava una malattia invincibile, trattabile solo in casi selezionati con il trapianto di midollo, e che oggi puo’ essere dominata grazie ai moderni inibitori della tirosinochinasi. “Dal 2000 – spiega Michele Baccarani, professore di Ematologia Universita’ di Bologna – la scena terapeutica e’ stata dominata da imatinib, al quale fanno oggi compagnia almeno altri quattro inibitori delle tirosin-chinasi. Il trapianto di cellule staminali ematopoietiche, che per almeno 20 anni era stato lo strumento terapeutico principale, l’unico in grado di produrre guarigioni, e’ ora impiegato solo nei casi di comprovata resistenza agli inibitori delle tirosino chinasi. La leucemia mieloide cronica rappresenta un modello di malattia ‘pre-maligna’ che inevitabilmente diventerebbe maligna se non fosse colpita dai farmaci diretti specificamente verso la molecola leucemogena, farmaci che essendo specifici sono poco tossici per la parte sana dell’organismo”.

Grazie all’introduzione delle nuove terapie con piu’ potenti inibitori della tirosin-chinasi di Bcr-Abl (quindi capaci di andare a interferire direttamente e con maggior intensita’ rispetto a imatinib sul meccanismo genetico che da’ il via alla malattia) come nilotinib, e’ aumentato il tasso di sopravvivenza dei pazienti affetti da Lmc e dunque di coloro che vivono con la malattia. Ma soprattutto le ricerche piu’ recenti dimostrano che oggi e’ possibile anche giungere a una completa guarigione, cioe’ a non aver piu’ bisogno di trattamenti farmacologici.

Mediamente il 40-50% dei pazienti che ottengono la risposta molecolare completa dopo terapia puo’ raggiungere l’obiettivo della guarigione, ovvero la sospensione del trattamento senza andare incontro a recidive. Le percentuali di successo terapeutico, in genere, sono maggiori nei pazienti che sono in cura da piu’ anni e in coloro che fin dall’inizio avevano una malattia piu’ mite e meno aggressiva.

“Ovviamente queste percentuali si riferiscono ai casi in cui si e’ ottenuta la risposta molecolare completa – precisa Giuseppe Saglio, professore Ordinario di Medicina interna ed ematologia dell’Universita’ di Torino – Ospedale Universitario S. Luigi Gonzaga di Orbassano (Torino) – bisogna sempre ricordare che si ottiene una piu’ elevata percentuale di risposta molecolare completa quando si impiegano inibitori della tirosin-chinasi piu’ potenti, come nilotinib. Dopo quattro anni di trattamento con nilotinib, assunto al dosaggio di 300 milligrammi per due volte al giorno, il 40% dei pazienti in terapia raggiunge questo importantissimo obiettivo.

Inoltre la terapia con nilotinib si e’ rivelata in grado di far raggiungere la remissione molecolare completa (la premessa perche’ la sospensione della terapia possa almeno essere tentata) in una significativa percentuale di pazienti e in tempi molto brevi, con indubbi vantaggi per la qualita’ della vita dei pazienti e anche per le finanze del sistema sanitario nazionale”.

L’approccio ‘Path to CureTm’, sostenuto da Novartis, punta alla ricerca di nuove soluzioni terapeutiche e alla standardizzazione del metodo di misura della risposta alla terapia per definire una risposta molecolare ancora piu’ profonda, la risposta molecolare completa. Inoltre con ‘Path to CureTm’ si sviluppano studi clinici specifici per consentire avanzamenti nelle conoscenze sulla patologia e favorire il raggiungimento dell’obiettivo ‘guarigione’, quando ovviamente questo sia possibile.

Ne e’ un esempio lo Studio EnestFreedom, che sta prendendo il via in queste settimane e mira a valutare la possibilita’ di sospensione della terapia con nilotinib. Il trial, che dovrebbe concludersi nel 2018, sara’ effettuato in molti Paesi del mondo e coinvolgera’ inizialmente 8 centri italiani. Oltre che sui trial clinici, la strategia ‘Path to CureTm’ si basa anche sull’opportunita’ di studiare con le migliori tecnologie disponibili in ogni Regione del nostro Paese l’evoluzione della malattia.

“Noi ematologi – conferma Fabrizio Pane, direttore Uo di Ematologia e trapianti di midollo dell’Azienda ospedaliera universitaria Federico II di Napoli e presidente della Societa’ italiana di ematologia (Sie) – abbiamo a disposizione farmaci estremamente efficaci e la possibilita’ di indurre la remissione ematologica abbastanza rapidamente in quasi tutti i pazienti. Per questo e’ fondamentale disporre di indagini per utilizzare al meglio i farmaci stessi e soprattutto per valutare l’effetto del farmaco sulla malattia”.

Per Pane ”e’ anche grazie a questi test che oggi, nei pazienti che rispondono meglio alle cure, osserviamo un’aspettativa di vita paragonabile a quella dei pari eta’ sani. Un esempio di questo approccio e’ il progetto Labnet, nato in Italia nel 2007, che coinvolge 40 laboratori in tutta Italia ed e’ nato sotto l’egida della Sie e gestito dal Gimema (Gruppo italiano malattie ematologiche) nell’adulto. In pratica grazie a Labnet si mettono in rete una serie di strutture specializzate in biologia molecolare in Italia che effettuano un monitoraggio della risposta molecolare di elevato livello e privo di carico economico per pazienti e ospedali attraverso metodiche sofisticate standardizzate e di elevata qualita'”

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