Un uomo di 38 anni, affetto da sindrome di Usher tipo 1B, è tornato a vedere grazie a una terapia genica sperimentalecondotta a Napoli. È il primo caso al mondo in cui una persona cieca a causa di questa rara malattia genetica ha riacquistato la vista.
La sindrome di Usher 1B è una patologia ereditaria che causa sordità congenita e degenerazione progressiva della retina, portando alla cecità nei primi anni di vita. Il trattamento è stato eseguito presso la Clinica Oculistica dell’Università Vanvitelli, in collaborazione con il centro di ricerca TIGEM di Pozzuoli e la startup AAVantgarde Bio.
La terapia genica, prima al mondo per questa specifica malattia, ha utilizzato un approccio innovativo a doppio vettore virale per trasferire il gene MYO7A nelle cellule della retina. A un anno dall’intervento, il paziente ha recuperato una visione funzionale, riuscendo a muoversi al buio, leggere testi, riconoscere i volti e vivere con una nuova autonomia visiva.
Il trattamento rientra in un trial clinico internazionale (LUCE-1), che segna un passo storico nella cura delle malattie ereditarie della vista e apre la strada a nuove speranze per i pazienti affetti da disturbi genetici fino a oggi considerati incurabili.
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